此次講座，朱向星老師從人類歷史上首個(gè)移植基因編輯豬心的患者David Bennett（大衛(wèi)·貝內(nèi)特）的故事出發(fā)，從三個(gè)方向入手與同學(xué)們展開(kāi)交流與思考。
大衛(wèi)·貝內(nèi)特的異種心臟移植成功是人類史上異種器官移植的首例。他進(jìn)行豬心臟移植的初衷并不是為了永遠(yuǎn)代替原來(lái)的心臟，而是為了延長(zhǎng)生命，為找到適配的器官提供更多可能。雖然最后大衛(wèi)僅存活了2個(gè)月，但成功將異種供體器官替代損毀或功能喪失的器官，一定程度上延長(zhǎng)了生命希望，是重大的醫(yī)學(xué)突破。盡管異種基因器官取得到有效的利用，但現(xiàn)今仍存在供體嚴(yán)重缺乏、大量病人在等待中死亡等一系列未解決的問(wèn)題。
在進(jìn)行豬器官移植時(shí)也將面臨著三大難題：一是人體的免疫屏障；二是炎癥及凝血功能失調(diào)，易形成血栓阻塞血管導(dǎo)致器官缺血壞死；三是豬內(nèi)源性病毒感染；因此對(duì)豬進(jìn)行基因改造是必經(jīng)之路。
基因修飾技術(shù)（轉(zhuǎn)基因技術(shù)），其原理是通過(guò)體細(xì)胞克隆介導(dǎo)豬基因修飾，克隆出與供體豬性狀相似的子代。常用的經(jīng)典方法有同源重組介導(dǎo)的基因打靶和CRISPR/CAS9介導(dǎo)的基因編輯。
此外，朱向星老師向我們介紹了“基因剪刀手”——楊璐菡博士，她以新技術(shù)解決器官移植，運(yùn)用以下三種方法：異種抗原基因敲除、表達(dá)異種抗原敲除和內(nèi)源性病毒PERV敲除。
楊璐菡博士的研究為無(wú)數(shù)等待器官移植的患者帶來(lái)了希望。
講解結(jié)束后，朱向星老師與同學(xué)們進(jìn)行熱情的互動(dòng)交流，回答了同學(xué)們的好奇提問(wèn)。
問(wèn)：大衛(wèi)·貝內(nèi)特成功移植豬心后最終還是去世了，是否算移植成功？移植的標(biāo)準(zhǔn)是什么？
答：目前看是成功的，通過(guò)器官移植實(shí)現(xiàn)心臟泵血功能，保證了心臟發(fā)揮正常功能。至于移植成功后是否出現(xiàn)心臟功能衰竭，這一點(diǎn)還需要診斷。現(xiàn)階段的標(biāo)準(zhǔn)是心臟是否能實(shí)現(xiàn)泵血功能，激活人體的器官執(zhí)行相應(yīng)功能。
問(wèn)：為什么不通過(guò)干細(xì)胞體外培養(yǎng)為特定器官，從而進(jìn)行器官移植？
答：目前的技術(shù)只能培養(yǎng)出類器官，而類器官作為一種時(shí)空構(gòu)象要變成實(shí)體器官大概要在23世紀(jì)以后才能實(shí)現(xiàn)。而對(duì)于豬心的各種“縫補(bǔ)技術(shù)”較之容易，因此選擇用豬的心臟進(jìn)行器官移植。
將豬的心臟移植給人類，是醫(yī)學(xué)界和科學(xué)界的偉大創(chuàng)想, 聽(tīng)起來(lái)或許是天方夜譚，不過(guò)將動(dòng)物器官移植給人，用于替代失去功能的人體器官，的的確確是緩解人體器官移植供體嚴(yán)重短缺的重要途徑。現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展促進(jìn)豬器官移植的應(yīng)用。對(duì)于“豬改造成人類基因能否在人體存活更久”，朱向星老師提出：希望未來(lái)8～10年豬器官移植到人可以普遍臨床。
結(jié)束了這場(chǎng)奇妙的基因編輯探索之旅，同學(xué)們對(duì)人類器官移植與基因編輯和器官移植的研究有一定的了解，同時(shí)又加深了專業(yè)知識(shí)的印象，同學(xué)們收貨滿滿，相信未來(lái)基因編輯研究這條漫漫長(zhǎng)路上一定會(huì)有我們新時(shí)代醫(yī)學(xué)生的身影！